[뉴스토마토 김주하 기자] 미래셀바이오가 세계 최초로 간질성방광염(Interstitial Cystitis, IC) 치료를 위한 줄기세포 치료제 임상시험에 성공했습니다.
1일 미래셀바이오는 동종배아줄기세포 유래 중간엽줄기세포 기반 치료제 'MR-MC-01'의 임상 1/2a상 결과가 재생의학 분야 국제 학술지 <줄기세포 중개의학(Stem Cells Translational Medicine)> 5월호에 게재됐다고 밝혔습니다. 해당 연구는 2024년 범부처재생의료기술개발사업단의 최우수 성과로도 선정됐습니다.
간질성 방광염은 방광 점막에 염증과 손상이 발생해 '허너 병변(Hunner lesion)'이 나타나는 희귀질환입니다. 하루 수십 회의 빈뇨와 극심한 골반통을 유발하며, 환자의 90% 이상이 여성입니다. 대부분 국가에서 희귀질환으로 분류되며 현재 사용 가능한 치료제는 '펜토산폴리설페이트(PPS)' 하나뿐입니다. 그러나 PPS는 장기 복용 시 부작용 우려가 있으며 치료 중단 후 재발률이 높은 것으로 알려졌습니다.
이번 임상시험은 기존 치료제에 반응하지 않는 중증 환자 22명을 대상으로 진행됐습니다. 박주현 서울아산병원 교수가 책임 연구자로 참여했으며 줄기세포 치료제를 방광 점막 병변 부위에 직접 투약하는 방식으로 이뤄졌습니다. 임상 1상에서는 중대한 이상 반응 없이 안전성이 확인됐고 2a상에서는 O'Leary-Sant(ICQ), 골반통·빈뇨 지수(PUF) 등 주요 평가 지표에서 유의미한 개선이 관찰됐습니다.
야간 배뇨 횟수가 줄었고 시험군 12명 중 8명에게서 허너 병변이 완전히 사라지거나 크기가 줄어드는 결과가 확인됐습니다. 시술 6개월 후 전반적 상태 개선도(GRA) 평가에서는 시험군의 41.7%가 호전을 보였으며 위약군(25%)과 비교해 뚜렷한 차이를 보였습니다.
미래셀바이오는 해당 치료제로 국내 '개발단계 희귀의약품(제30호)' 지정을 받은 상태입니다. 향후 2b 임상시험을 거쳐 조건부 품목허가를 통한 상용화를 추진할 계획입니다. 김은영·정형민 공동대표는 "이번 임상은 줄기세포 치료제가 간질성방광염의 통증 완화와 병변 회복에 효과가 있음을 입증한 결과"라며 "향후에는 허너 병변이 없는 방광통증증후군(BPS) 환자까지 포함해 유효성을 확증하겠다"고 밝혔습니다.
이번 치료제는 세계 최초로 배뇨장애 질환을 타깃으로 개발된 줄기세포 치료제입니다. 현재까지 배아줄기세포 기반 치료제의 상용화 사례는 없으며 미래셀바이오는 이를 통해 글로벌 최초 타이틀 확보 가능성을 열어두고 있습니다.
박세필 제주대학교 교수는 "미래셀바이오는 2b 임상과 조건부 허가를 통해 세계 최초의 배뇨장애 줄기세포 치료제이자 최초의 배아줄기세포 치료제를 실현할 수 있는 위치에 있다"고 평가했습니다.
미래셀바이오에서 개발한 MR-MC-01 줄기세포 치료제를 이용한 간질성방광염 1/2a 임상시험 요약. (그림=미래셀바이오)
김주하 기자 juhaha@etomato.com
이 기사는 뉴스토마토 보도준칙 및 윤리강령에 따라 고재인 자본시장정책부장이 최종 확인·수정했습니다.
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