지엔티파마, 루게릭병 신약 FDA 희귀의약품 지정

크리스데살라진 임상 2상 목표 용량 확정

지엔티파마 사옥 전경. (사진=지엔티파마)

 

[뉴스토마토 고은하 기자] 지엔티파마는 퇴행성 뇌질환 치료제로 개발하고 있는 '크리스데살라진'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 루게릭병(근위축성측색경화증) 치료제 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 1일 밝혔다.

 

지엔티파마는 한국보건산업진흥원이 주관하는 '2022년 제약산업 전주기 글로벌 진출 강화 지원 사업'에 선정돼 크리스데살라진의 미국과 유럽 시장 진출을 준비해왔다. 이번에 크리스데살라진이 루게릭병 치료제 FDA 희귀의약품으로 선정됨으로써 개발단계에 따라 미국에서 세제 혜택 및 우선 심사, 시판 후 독점권 부여, 품목허가 연장 등 다양한 혜택을 받게 됐다.

 

현재 루게릭병 치료제로는 수명을 3~6개월 연장하는 글루타메이트 독성 억제 약물 릴루졸(릴루텍)과 일상생활 장애 진행을 늦추는 항산화 약물 에다라본(라디카바)이 FDA 승인을 받아 처방되고 있다.

 

크리스데살라진은 퇴행성 뇌질환의 발병과 진행의 원인이 되는 활성산소와 염증을 동시에 제거하는 최초의 다중표적 약물로 개발됐다. 크리스데살라진은 루게릭병 동물모델에서 릴루졸을 비롯한 비교 약물들에 비해 운동기능이 손상되는 속도를 늦추고 생명을 연장하는 효과가 확연히 우수한 것으로 나타났다.

 

크리스데살라진 100㎎을 경구 투여한 노인을 포함한 성인의 혈액에 흡수되는 크리스데살라진의 총량(전신 노출량)은 루게릭병 쥐 모델과 알츠하이머 치매 쥐 모델의 전신 노출량보다 2배 높았다. 이러한 약동학, 약력학 연구로 미뤄 볼 때 루게릭병과 알츠하이머 치매 임상 2상에서 크리스데살라진의 목표 용량은 1일 1회 100㎎으로 예상된다.

 

곽병주 지엔티파마 대표는 "크리스데살라진은 루게릭병 치료제인 릴루졸과 에다라본에 비해 동물모델에서 약효가 우수하고, 사람에게서 목표 용량 대비 탁월한 안전성이 검증돼 루게릭병 치료제로 개발될 가능성이 높다"며 "FDA에서 개발단계 희귀의약품으로 선정된 크리스데살라진의 루게릭병 임상시험을 내년에 본격적으로 개시할 예정"이라고 말했다.

 

고은하 기자 [e-mail]

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