희귀의약품 대세 속 국산도 '잰걸음'

블록버스터 후보군 중 압도적 비중…국산 성과 릴레이

[뉴스토마토 정기종 기자] 희귀난치성 질환 치료를 위한 희귀의약품이 차세대 대세 의약품군으로 떠오르며 국산 희귀의약품도 재조명받고 있다. 향후 수년 간 큰 폭의 성장이 점쳐지는 희귀치료제의 시장가치가 부각되면서, 해외시장 공략을 위한 국내사 개발도 속도를 낸다.

 

지난 10일 생명과학정책연구센터가 발간한 '2019년 주목할 만한 의약품'에 따르면 오는 2023년까지 블록버스터급(연 매출 10억달러 이상) 매출이 예상되는 7종의 의약품 가운데 5종이 FDA 지정 희귀의약품인 것으로 나타났다.

 

FDA 지정 희귀의약품 가운데 블록버스터급 성장이 전망되는 의약품에는 △애브비 '우파다시타닙(크론병, 소아특발성 관절염)' △노바티스 '졸겐스마(척수성 근위축증)' △알렉시온 '올토미리스(발작성 야간 혈색 소뇨증)' △ 애브비 '스카이리지(소아 크론병)' △블루버드 바이오 '렌티글로빈(베타지중해성 빈혈, 겸상적혈구 질환)' 등이 이름을 올렸다.

 

FDA의 희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환 또는 생명을 위협하는 질병 치료제의 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 지정 시 세금 감면과 허가신청 비용 면제, 7년간 독점권 등의 혜택이 부여된다.

 

미국을 비롯한 각 국의 희귀치료제 관련 지원책에 관련 시장 잠재력은 높은 평가를 얻고 있다. 글로벌 의약품 시장조사기관 이밸류에이트파마에 따르면 2017~2022년 전 세계 희귀의약품 시장 규모는 연평균 11.1% 수준이다. 같은 기간 전체 처방약 시장 평균치 5.8%의 두배 이상이다.

 

이에 따라 국산 희귀질환치료제들도 시장 공략을 위한 FDA 문턱 넘기에 잰걸음을 내고 있다. 특히 지난해에는 총 12개 품목이 FDA 희귀의약품으로 지정되며 전년 대비 2배에 해당하는 성과를 거두기도 했다. 올해 역시 지난달 제넥신의 면역항암제 'GX0I7'과 이달 한미약품의 단장증후군 치료제 'HM15912' 등이 FDA 희귀의약품으로 지정되며 포문을 연 상태다.

 

업계 관계자는 "FDA 희귀의약품 지정은 세계 최대 의약품 시장인 미국 내 허가 과정 간소화 및 허가시 독점권을 확보할 수 있다는 장점뿐만 아니라 지정 자체만으로도 기술수출에 우위를 점할 수 있어 다양한 측면으로 활용이 가능하다는 이점이 있다"라고 말했다. 

 

GC녹십자 연구원이 의약품 개발을 위한 연구를 진행 중이다. 사진/GC녹십자

정기종 기자 [e-mail]

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