조원동 페니트리움바이오사이언스 공동대표 겸 회장(전 대통령 경제수석비서관).
얼마 전에 열린 연례학술대회 미국암연구학회(AACR)에서 당사는 페니트리움의 표적항암제와의 병용 임상을 미국에서 바스켓 임상으로 추진할 계획임을 밝혔습니다. 임상을 주도할 임상의를 물색하는 과정에서 특정 암종에 국한되지 않고 여러 고형암 분야에서 계산면역병리학(computational immunopathology)의 영역을 열어가고 있는 샌디에이고대 종양내과 파텔 교수 등 해외 석학들이 바스켓 임상에 참여할 수 있다는 답을 받아내는 쾌거도 거두었습니다.
바스켓 임상이란?
바스켓 임상! 말 그대로 한 암종에 국한되지 않고, 여러 암종에 대해 동일 약물의 안전성과 효능을 검증하는 혁신적인 임상시험 절차입니다. 동일한 임상시험 틀 내에서 증후군마다 환자군을 새로 모집하는 방식으로 진행된다고 합니다.
사실 보수적 성향일 수밖에 없는 규제당국은 이러한 혁신적 임상 방법을 좋아하기 어렵습니다. 한 가지 질병에 통하는 약물의 시험을 승인해 주기도 쉽지 않은데 여러 질병에 대해 효능을 검증하겠다고 하니, 규제당국 입장에서는 여간 조심스러운 일이 아닐 겁니다.
그런데 이러한 혁신적 방법으로 '암종 불문 항암제'라는 칭호를 받으며, 단숨에 신약 승인까지 받아낸 사례가 있습니다. 바로 머크사의 '키투라다'입니다. 그 이후로 미국과 유럽에서 바스켓 임상을 허용해 준 사례가 여럿 나타나고 있다고는 합니다만, 역시 아직은 예외에 속합니다. 한국에서도 바스켓 임상이 허용된 사례가 있지만, 이미 외국에서 바스켓 임상을 통과해 신약 허가를 받거나 바스켓 임상 중에 있는 극히 제한적인 경우라고 합니다.
암세포보다는 암 주변 환경을 정상화해 주는 치료기전
이렇게 예외적으로 허용되는 바스켓 임상이다 보니 승인 조건도 매우 까다롭겠지요? 약물이 여러 질환에 공통적으로 작동되는 유전인자를 타깃하는 것이 과학적으로 분명히 규명됐거나, 동일한 치료 기전에 대한 과학적 근거가 명확할 때만 가능하다고 합니다.
과연 페니트리움이 이러한 엄격한 관문을 통과할 수 있을까요? 일단 당사 연구진들은 확신합니다. 그리고 이번 AACR에서 만났던 해외 석학들도 긍정적인 반응을 보입니다. 그렇지 않으면 바스켓 임상의 '바' 자도 나오는 협의에 응하지 않으셨을 테니까요.
페니트리움의 안전성
이분들이 나름 긍정적인 반응을 보이시는 이유를 저는 당사가 생각하는 임상 전략의 안전성 때문이라고 봅니다. 당사가 고려하고 있는 바스켓 임상은 페니트리움을 단독으로 투약하는 임상이 아닙니다. 이미 효능을 입증받은 다른 항암제, 더 정확하게는 표적항암제와 병용하는 임상입니다. 이미 승인된 표적항암제가 반복 투약으로 효능이 저하되고 있는 시점에서 페니트리움이 같이 투약됨으로써, 과연 치료 효과를 높일 수 있는가를 보는 것입니다.
페니트리움은 약물 자체가 암세포를 공격하기보다는 이미 효능과 안전성을 검증받은 다른 항암제가 암세포를 공격할 수 있도록 암세포의 주변 환경을 정상화해 주는 것을 목표로 합니다. 암세포는 달라도 암세포의 주변 환경은 동일합니다. 페니트리움이 암종에 불문하고 주변 환경을 병용되는 항암제와의 치료 효과를 높이는 '암종 불문 시험대'에 도전할 수 있는 이유입니다.
지난 16일 서울 중구 한국프레스센터에서 열린 '페니트리움의 범용적 통합치료 기전' 발표회에서 연구 결과가 발표되고 있다. (사진=뉴스토마토)
사실 페니트리움의 주성분인 니콜라사마이드가 암세포 자체를 치유할 수 있다는 세포 실험 단계의 연구 결과도 있습니다. 그러나 당사의 연구 결과는 페니트리움이 암세포의 주변 미세환경을 정상화해 주는 효과가 월등하다는 것입니다. 그것도 암세포까지 공략해야 할 때 필요한 용량보다 훨씬 낮은 용량으로 말입니다.
이전 글에서 말씀드린 바 있는 무독성량(NOEL)에 훨씬 밑도는 페니트리움의 효능 용량, 그리고 이미 안전성과 효능이 검증된 표적항암제와의 조합. 이 정도면 적어도 안전성 면에서는 해외 석학들도 어느 정도 안심시킬 수 있지 않을까요?
페니트리움의 안전성은 이미 사람에게서도 확인됐다?
페니트리움의 안전성을 얘기할 때 당연히 접하는 까칠한(?) 질문. "사람에게서 확인해 봤어요?"가 아닐까요. 물론 대답은 “아직은 아닙니다”입니다. 이제 임상 승인을 막 받은 약을 사람에게 시험해 보았다고 하면 감옥에 가야 할 테니까요.
그런데 페니트리움의 자매 약물인 코로나 치료제 제프티는 이미 300명 이상의 이 환자들에게 투약했었고, 그 임상 결과는 유력 과학 전문지인 <네이처 커뮤니케이션즈(Nature Communications)>에 1년 반가량의 오랜 검증 끝에 작년 8월 정식으로 등재됐지요. 참고로 제프티는 페니트리움과 좀 다른 제형을 갖고 있지만, 주원료는 니콜로사마이드입니다. 당시 제프티의 복용 용량은 니콜라사마이드 기준으로는 현재 페니트리움이 임상에서 계획하고 있는 용량의 2배 정도였습니다. 이렇듯 상대적으로 고용량의 제프티가 많은 사람에게 복용돼 문제가 없었다면, 페니트리움의 임상에서 안전성이 위협받을 가능성은 극히 희박하다고 할 수 있지 않을까요?
페니트리움의 임상에서 약 효능이 과연 입증될 수 있다고 장담한다?
이 질문에 대한 대답은 단연코 '성급하다'일 것입니다. 아무리 동물실험에서 효능이 입증됐다고 해서, 사람에게도 상응하는 효과가 장담할 수 있는 사람은 누구도 없을 것입니다. 그래서 임상이 조심스러운 것이지요.
올해는 저희 페니트리움에게는 임상 원년의 해입니다. 미국에서는 고형암에 대한 바스켓 임상을 계획하고 있지만, 국내에서는 이미 저의 '난치성 이야기' 마무리 글에서 말씀드렸듯이, 전립선암과 유방암/폐암에 대한 병용 임상 1상이 이미 식약처의 승인을 받아 환자 모집을 위한 절차를 차근차근 밟아가고 있습니다. 전립선암의 경우에는 서울대병원의 임상시험심사위원회도 통과돼 곧 환자 모집에 들어갈 수 있을 것 같습니다.
'속도가 너무 늦지 않냐'라는 지적도 있는 것으로 알고 있습니다. 저희로서도 임상이 가급적 빨리 진행될 수 있도록 최선의 노력을 다하고는 있습니다. 그러나 임상에서는 모든 절차를 밟아가며 차분히 진행하는 것이 중요합니다. 그만큼 사람의 건강과 목숨은 무엇보다 바꿀 수 없는 소중한 것이니까요. 좋은 결과를 낼 수 있도록 최선의 노력을 다하겠습니다.
조원동 페니트리움바이오 공동대표 겸 회장/ chow4241@hanmail.net
이 기사는 뉴스토마토 보도준칙 및 윤리강령에 따라 강영관 산업2부장이 최종 확인·수정했습니다.
ⓒ 맛있는 뉴스토마토, 무단 전재 - 재배포 금지