헬릭스미스 "엔젠시스 ALS 2a상 주평가지표는 안전성"

"유효성은 부평가지표도 아닌 탐색적 지표로만 지정""주주 투자 판단 혼란…바이오 업계 차원서 우려된다"

헬릭스미스 본사 전경. (사진=동지훈 기자)

 

[뉴스토마토 동지훈 기자] 헬릭스미스(084990)가 최근 공개한 유전자치료제 '엔젠시스(VM202)'의 근위축성 측삭경화증(ALS) 임상시험 2상 톱라인 데이터에서 안전성이 주평가지표로 설정된 점을 한 차례 더 강조했다. 유효성 데이터가 공개되지 않았다는 일부 비판 의견을 잠재우기 위한 입장을 내놓은 것이다.

 

헬릭스미스는 7일 오전 홈페이지에 "당사는 지난 2일 엔젠시스의 ALS 임상 2a상의 톱라인 데이터를 공시했다"며 "발표 이후 톱라인 데이터와 관련해 일부 세력 및 매체에서 의문을 제기하는 사안에 대해 당사의 입장을 설명한다"며 입장문을 게재했다.

 

입장문에서 언급된 엔젠시스 ALS 임상 2a상은 미국 4개, 한국 1개 등 총 5개 기관에서 환자 18명을 대상으로 치러진 시험이다.

 

헬릭스미스는 임상 톱라인 데이터를 공개한 지난 2일 주평가지표로 설정된 안전성을 충족했다는 내용의 보도자료를 배포했다.

 

회사 측이 밝힌 임상 톱라인 데이터를 보면 임상 기간 동안 발생된 중대한 이상반응의 발생을 조사한 결과 엔젠시스 투약군과 위약군 각각 83.3%의 대상자에서 시험약 투여 후 이상반응이 발생했다. 그 중 엔젠시스 투약군에 기관지염 한 건이 시험약 투여 후 발생한 중대한 이상반응으로 보고됐으나 시험약과의 연관성은 없었다. 또 엔젠시스 투약군의 50%, 위약군의 66.7% 대상자에서 주사 부위 반응이 발생했으나, 모두 경미했으며 짧은 시간 내 사라졌다.

 

임상 톱라인 데이터가 공개되자 헬릭스미스와 마찰을 빚었던 주주들을 시작으로 유효성 정보가 발표되지 않은 점이 문제로 지적됐다.

 

이에 대해 헬릭스미스는 이번 임상 주평가지표는 안전성이며, 유효성은 탐색적 지표로만 지정돼 구체적인 통계값(p값)을 산출하기 어렵다고 해명했다.

 

헬릭스미스는 입장문에서 "안전성이 주평가지표이며 유효성은 부평가지표도 아닌 탐색적 지표로만 지정됐다"며 "유효성에 대해 공개적으로 언급하거나 이에 대한 p값을 산출하는 것은 불가능하다"고 선을 그었다.

 

그러면서 "이번 톱라인 관련 공시와 보도자료를 통해 유효성에 대한 세부사항을 거론한다는 것 자체가 비전문가적 행동으로 비칠 것"이라며 "특히 정확하지 않은 편향적 해석을 제시하는 것은 위험한 결과를 초래할 수 있다"고 우려했다.

 

헬릭스미스가 입장문을 통해 내비친 뜻은 입상 톱라인 데이터 발표 당시와 동일하다.

 

당시 헬릭스미스는 보도자료를 통해 "이번 연구는 안전성 조사가 주목적이기 때문에 유효성은 탐색적 지표로만 설정됐다"고 설명한 바 있다.

 

헬릭스미스는 임상에서 유효성 대신 안전성을 중심으로 살펴본 이유로 용량을 꼽았다. 이번 임상에서 쓰인 엔젠시스 용량은 총 192㎎으로 다른 임상과 비교해 가장 많았다.

 

헬릭스미스는 "이번 임상에서 주평가지표인 안전성이 중요한 가장 큰 이유는 엔젠시스 개발 사상 가장 높은 용량을 두 달 간격으로 세 번에 걸쳐 투약하기 때문"이라며 "고용량의 반복 투여에 대한 안전성 평가가 매우 중요했으며 그 결과는 좋았다"고 강조했다.

 

엔젠시스 고용량 투여에 따른 안전성 확보가 우선이었다는 입장 역시 이전과 일치한다. 임상 톱라인 데이터가 공개된 지난 2일 나온 보도자료를 보면 헬릭스미스는 "이번 임상은 고용량 반복 투여의 안전성을 조사하는 것이 목적이었기 때문에 통계적 검정력을 고려하지 않은 탐색적 설계가 이뤄졌다"며 이 같은 임상 설계상 위약 대비 엔젠시스의 유효성 평가는 불가능했다고 언급했다.

 

헬릭스미스는 앞으로 열릴 학회 등을 통해 임상 결과가 세부적으로 다뤄질 예정인 만큼 톱라인 데이터에 대한 확대 해석을 경계했다.

 

헬릭스미스는 "임상 종료 후 결과에 대한 자세한 해석은 이미 예고한 바와 같이 국제 학회 논문을 통해 공개할 예정"이라며 "학회는 전문가 집단 사이에서의 공개 토론이기 때문에 ALS에 대한 엔젠시스의 치료 잠재력에 대해서도 언급될 것"이라고 밝혔다.

 

또 "이번 임상에 대해 일부 세력 및 매체에서는 의혹과 논란이라는 표현으로 주주들의 투자 판단을 혼란스럽게 하고 있으며,이는 바이오 업계 차원에서도 매우 우려스러운 사항"이라면서 "주주들께서는 당사의 전자공시 내용을 서술된 그대로 헤아려 주기를 부탁드리며, 임상 결과에 대해 당사의 공식 발표를 통해 정확한 소식을 접하기를 당부드린다"고 덧붙였다.

 

동지훈 기자 [e-mail]

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