헬릭스미스, '엔젠시스' ALS 2a상 톱라인서 안전성 확보

18명 대상 고용량 반복투여…주평가지표 안전성 달성

헬릭스미스가 '엔젠시스(VM202)'의 근위축성 측삭경화증(ALS) 임상시험 2a상 톱라인 데이터를 분석한 결과 주평가지표인 안전성을 확보했다. (사진=동지훈 기자)

[뉴스토마토 동지훈 기자] 헬릭스미스(084990)는 유전자치료제 '엔젠시스(VM202)'의 근위축성 측삭경화증(ALS) 임상시험 2a상 톱라인 데이터를 분석한 결과 주평가지표인 안전성을 확보했다고 2일 밝혔다.

 

근위축성 측삭경화증은 치명적인 진행성 신경근육 질환으로 루게릭병이라고도 불린다. 이 질병이 발생하면 근육의 움직임을 조절하는 운동뉴런(신경세포)이 파괴되면서 모든 종류의 자발적 움직임이 불가능해지고, 결국 숨쉬기에 관여하는 근육인 횡격막의 운동이 멈춰서 사망에 이른다. 발병 후 2~5년 안에 사망하는 치명적 질환이지만, 미국 식품의약국(FDA)이 허가한 의약은 2개뿐이며 효과도 미미한 수준이다.

 

헬릭스미스의 ALS 임상 2a상은 이중맹검 위약 대조군 사용 다기관 임상연구로 진행됐다. 미국 4개, 한국 1개 등 총 5개 기관에서 진행된 이번 임상에는 근위축성 측삭경화증 환자 18명이 참석했다. 엔젠시스와 위약 비율은 2대 1로 설정됐다.

 

헬릭스미스는 이번 임상에서 엔젠시스를 64㎎을 2주 간격으로 나눠 주사하는 것을 1회(트리트먼트)로 간주하고 2개월 간격으로 3회 주사했다. 4개월에 총 192㎎을 투여한 것인데, 지금까지 사용된 엔젠시스 용량 중 가장 많다.

 

임상 주평가지표는 안전성이다. 헬릭스미스는 안전성 평가를 위해 임상 기간 동안 발생된 중대한 이상반응의 발생을 조사했다. 그 결과 엔젠시스 투약군과 위약군 각각 83.3%의 대상자에서 시험약 투여 후 이상반응이 발생했다. 그 중 엔젠시스 투약군에 기관지염 한 건이 시험약 투여 후 발생한 중대한 이상반응으로 보고됐으나 시험약과의 연관성은 없었다.

 

또 엔젠시스 투약군의 50%, 위약군의 66.7% 대상자에서 주사 부위 반응이 발생했으나, 모두 경미했으며 짧은 시간 내 사라졌다.

 

주사 과정 때문에 임상 참여를 중단한 대상자는 없었다. 이와 관련, 헬릭스미스는 고용량의 엔젠시스를 반복적으로 투여해도 안전하고 특별한 이상반응을 유발하지 않는다고 강조했다.

 

이번 연구는 안전성 조사가 주목적이기 때문에 유효성은 탐색적(exploratory) 지표로만 설정됐다. 해당 지표로는 신체 기능 평가로서 ALSFRS-R의 점수 변화, 근력 변화 평가로서 휴대용 근력측정법에 의한 측정(Handheld Dynamometry), 삶의 질 개선 평가로서 ALSAQ-40, 대상자와 연구자에 의한 전반적인 평가 등이 있었다.

 

또 이번 임상은 고용량 반복투여의 안전성을 조사하는 것이 목적이었기 때문에 통계적 검정력을 고려하지 않은 탐색적 설계가 이뤄졌다. 헬릭스미스는 이 같은 임상 설계상 위약 대비 엔젠시스의 유효성 평가는 불가능했다고 설명했다.

 

헬릭스미스는 이번 임상의 가장 큰 특징 중 하나로 엔젠시스 연구 사상 처음으로 주사 부위의 근육을 채취, 엔젠시스가 인체 유전자 발현에 미치는 영향과 조직검사를 실시 인체 내 작동 과정을 직접 분석하는 점을 꼽았다. 헬릭스미스에 따르면 임상에서 조직검사에 동의한 일부 환자로부터 샘플을 채취했고 향후 여러 기술을 사용해 분자생물학적, 세포학적 분석이 뒤따를 예정이다.

 

헬릭스미스는 "최종결과보고서를 임상시험수탁기관(CRO)으로부터 수령한 후 정밀분석을 실시해 최종 결론을 도출하고 그 결과를 국제 학회 및 학술지에 발표할 계획"이라고 밝혔다.

 

동지훈 기자 [e-mail]

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