GC녹십자, '헌터라제ICV' 국내 품목허가 신청

뇌혈관장벽 투과 어려운 정맥주사 제형 한계 개선

GC녹십자 본사. (사진=GC녹십자)

 

[뉴스토마토 동지훈 기자] GC녹십자(006280)는 뇌실투여형(intracerebroventricular, ICV) 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV'의 국내 품목허가 신청서를 식품의약품안전처에 제출했다고 29일 밝혔습니다. 

 

헌터증후군은 리소좀 축적 질환(Lysosomal Storage Disease)에 속하는 유전성 희귀질환입니다. 전체 환자의 약 70%가 중추신경계에 심각한 손상을 겪는 중증 환자군입니다. GC녹십자는 이러한 환자군의 미충족 의료 수요(unmet needs)를 해소하기 위해 세계 최초로 ICV 제형 개발에 성공했다고 강조했습니다. 

 

헌터라제ICV는 환자 머리에 디바이스를 삽입한 후 약물을 뇌실에 주기적으로 투여하는 방식의 치료제입니다. 약물이 뇌혈관장벽(Brain Blood Barrier, BBB)을 투과하지 못하는 정맥주사제의 한계를 개선한 것이 강점으로 꼽힙니다. 

 

일본에서 진행한 임상에선 중추신경손상을 유발하는 핵심 물질인 헤파란 황산(Heparan Sulfate)을 크게 감소시킨 것으로 나타났습니다. 이 결과를 바탕으로 헌터라제ICV는 지난 2021년 일본 품목허가를 획득했습니다. 일본에서 진행한 5년 장기 추적 결과에서도 헤파란 황산이 낮은 수준으로 유지되고, 인지 기능 퇴행이 지연되거나 인지가 개선되는 효과를 보였습니다. 

 

허은철 GC녹십자 대표는 "이번 품목허가 신청이 국내 헌터증후군 환자들의 미충족 의료 수요 해소에 기여하길 바란다"며 "헌터라제ICV가 글로벌 중증 환자들의 주요 치료 옵션으로 자리매김할 것으로 기대한다"고 말했습니다. 

 

한편, 헌터라제ICV는 지난 2월 식약처에게 국내 희귀의약품 지정을 받았습니다. 이는 일본, 러시아, 유럽에 이은 네 번째 지정입니다. 

 

동지훈 기자 [e-mail]

이 기사는 뉴스토마토 보도준칙 및 윤리강령에 따라 강영관 산업2부장이 최종 확인·수정했습니다.